Účasť štatistika na navrhovaní a analýze výsledkov klinických skúšok je v súčasnosti bežnou a rozšírenou praxou. Úloha analýzy údajov v diskusii o projekte ako celku rastie.
Vo vzťahu ku klinickému výskumu môže matematická štatistika pomôcť pri formulovaní cieľa, vývoji dizajnu, výbere metód randomizácie, určovaní požadovaného počtu pacientov na získanie štatisticky významného záveru, priamo pri analýze získaných výsledkov a vytváraní záverov.
Moderné počítačové technológie sprístupňujú štatistické metódy každému lekárovi. Program STATISTICA s pohodlným rozhraním implementovaným vo forme sekvenčne otváraných dialógových okien vám umožní vykonať počiatočnú štúdiu vašich údajov a hĺbkovú analýzu. Používaním STATISTICA Môžete pripraviť analytickú správu, napísať článok, pripraviť prezentáciu a vystúpiť na konferencii.
STATISTICA umožňuje rýchlo a efektívne riešiť problémy ako:
- Plánovanie lekárskeho výskumu a príprava údajov
- Výpočet hlavných popisných charakteristík študovaných hodnôt (priemer, štandardná odchýlka, disperzia, intervaly spoľahlivosti, chyby priemeru, medián, kvartily atď.)
- Vizuálna prezentácia údajov: tvorba grafov prezentačnej kvality (histogramy, bodové grafy, box-whisker grafy, priemerné grafy s chybami, čiarové grafy atď.)
- Identifikácia štatisticky významných rozdielov medzi vzorkami
- Analýza závislostí medzi faktormi
- Analýza prežitia (analýza dĺžky života v jednej alebo viacerých skupinách, porovnanie skupín podľa dĺžky života, hodnotenie vplyvu faktorov na dĺžku života pacientov)
- Výpočet požadovanej veľkosti vzorky, výkonová analýza kritérií
- Predpovedanie výsledku liečby
- atď.
Viac o hlavných úlohách medicíny
Určenie požadovanej veľkosti vzorky
Pred vykonaním štúdie je dôležité určiť veľkosť vzorky potrebnej na zistenie významného účinku.
Napríklad, koľko pacientov by bolo potrebné zahrnúť do každej liečebnej skupiny, aby mali 90% silu na zistenie významného 5% rozdielu v znížení krvného tlaku?
Analýza prežitia, porovnanie prežívania v rôznych skupinách
Líšil sa čas do smrti, relapsu atď.? v závislosti od typu liečby? Aké faktory ovplyvnili prežitie? Ako odhadnúť čas správneho používania protézy?
V module Analýza prežitia môžete zostaviť Kaplan-Meierove krivky, ako aj testovať hypotézu rovnosti prežitia v skupinách pomocou Gehan-Wilcoxonových, Cox-Mentelových testov, Coxovho F-testu, log-rank testu atď.
Navyše ako súčasť priemyselného riešenia STATISTICA môžu byť postavené na získanie systému prispôsobeného na riešenie problémov zákazníka. Systém automatizuje a rozširuje možnosti STATISTICA(napríklad vykonanie metaanalýzy atď.).
STATISTICA- úplne v ruštine!
STATISTICA je uznávaným štandardom pre analýzu medicínskych údajov. Pomocou programu sa uskutočnili tisíce magisterských a doktorandských dizertačných prác, mnohé štúdie v medicíne STATISTICA.
STATISTICA je výkonný analytický systém, ktorý používateľom poskytuje výnimočné možnosti v oblasti analýzy biomedicínskych údajov, ktorý obsahuje obrovské množstvo analytických postupov zhromaždených v samostatných moduloch a prezentovaných ako postupnosť otvárania dialógových okien.
Správa údajov, databázové dotazy, grafika sa vykonávajú v pohodlne otváraných dialógových oknách dvoma kliknutiami myšou.
STATISTICA umožňuje riešiť rôzne problémy, ktoré vznikajú pri analýze medicínskych údajov, od predbežnej analýzy popisných údajov až po hĺbkové pochopenie príčin skúmaných javov, testovanie hypotéz, posudzovanie významnosti účinkov a vytváranie prediktívnych modelov.
Štatistické metódy umožňujú posúdiť mieru vplyvu liekov na priebeh ochorenia, porovnať rôzne lieky, otestovať liečebné metódy, spracovať výsledky klinických skúšok liekov, pochopiť etiológiu ochorenia, identifikovať najvýznamnejšie markery. vyhodnotiť prediktívnu hodnotu diagnostických testov a odhaliť vedľajšie účinky.
STATISTICA umožňuje efektívne vizualizovať dáta pomocou rôznych grafických nástrojov, vykonávať prieskumné grafické analýzy, spravovať dáta a vyvíjať vlastné aplikácie, pripravovať automatické správy na základe výsledkov výskumu.
Môžete si prispôsobiť takmer akýkoľvek typ analýzy pre seba STATISTICA vrátane postupov nízkej úrovne a používateľského rozhrania.
Práca s databázami, čistenie, filtrovanie údajov, odstraňovanie odľahlých hodnôt, monotónne nekreatívne postupy sú teraz vykonávané jedným kliknutím v pohodlnom používateľskom rozhraní.
Na riešenie zdravotných problémov sa najčastejšie používajú tieto produkty a nástroje: STATISTICA:
Vďaka úsiliu spoločnosti StatSoft STATISTICA plne preložené do ruštiny a podporované kurzami StatSoft, ako aj množstvom kníh a tutoriálov.
Taktiež organizujeme pravidelné bezplatné semináre a webináre, kde sa môžete dozvedieť o najnovších technikách výskumu medicínskych údajov, našich vyučovacích metódach a poskytovaní poradenských služieb. S niektorými prípadmi sa môžete zoznámiť v časti Príklady.
Prvým krokom k poradenstvu v StatSoft je.
V rámci školenia v Akadémia analýzy údajov vysokokvalifikovaní špecialisti StatSoft vedú prednáškové kurzy o základných princípoch analýzy dát a pokročilých štatistických metódach medicíny založenej na dôkazoch.
Po absolvovaní školenia v StatSoft sa budete môcť posunúť na novú úroveň vo vykonávaní klinických skúšok, budete schopní kriticky vnímať články a publikácie a dostanete odpovede na všetky otázky týkajúce sa analýzy údajov.
Pozývame vás na kurzy Data Analysis Academy, ktoré sú dostupné v čase, ktorý vám vyhovuje.
Kurzy StatSoft Data Analysis Academy v oblasti medicíny/farmakológie:
Na našich kurzoch vám podrobne vysvetlíme, ako údaje pripraviť, zadať STATISTICA, importovať z iných programov, vykonávať popisnú a vizuálnu analýzu, nájsť závislosti medzi premennými, zostaviť vysvetľujúce modely.
Podrobne vás krok za krokom naučíme pracovať v programe STATISTICA a vysvetlite, aké metódy výskumu musíte použiť na vyriešenie problému, ktorému čelíte.
Na pochopenie materiálu nie sú potrebné žiadne predchádzajúce znalosti štatistickej analýzy alebo matematiky. Všetky potrebné znalosti sú poskytnuté počas kurzu. Študenti sa učia počítať a interpretovať popisnú štatistiku, vizualizovať údaje, zostavovať kontingenčné tabuľky, hľadať závislosti a vytvárať všeobecné vzorce.
Ak si chcete zlepšiť svoje zručnosti, vykonávať analytický výskum, napísať dizertačnú prácu pomocou štatistických metód, zavolajte alebo napíšte nám.
Upozorňujeme, že si môžete vytvoriť individuálny tréningový program výberom tém, ktoré vás zaujímajú.
Vnútri poradenské projekty, Academy of Data Analysis StatSoft poskytuje pomoc pri vykonávaní štatistickej analýzy údajov pri riešení problémov rôznych mier:
Vývoj koncepcie a plánovania štatistickej analýzy klinických štúdií
Analýza výsledkov klinických a predklinických štúdií
Príprava metodík a analytických správ o výskume
Individuálne konzultácie s lekármi pri príprave vedeckých článkov a dizertačných prác
Komplexná analýza biomedicínskych údajov zahŕňa štúdie o bioekvivalencii, nadradenosti, non-inferiorite, ekvivalencii, porovnateľnosti liekov, vývoj a porovnávanie diagnostických testov, testovanie metód, riešenie špecifických problémov pri analýze biomedicínskych údajov.
Postmarketingové štúdie sa realizujú pomocou technológií Data Mining, ktoré umožňujú odhaliť vedľajšie účinky a nežiaduce liekové interakcie na veľkých databázach.
Vykonávame vývoj, plánovanie, monitorovanie a štatistickú analýzu štúdií SAP (Statistical Analysis Plan) v súlade s medzinárodnými princípmi a štandardmi.
Princípy štatistického výskumu biomedicínskych údajov sú stanovené v medzinárodných dokumentoch GCP a ICH, sú firemným štandardom StatSoftu (pozri materiály ICH - International Conference on Harmonization of Technical Requirements for Registration of Pharmaceuticals for Human Use http://www .ich.org/home.html - E9 (štatistické zásady pre klinické skúšky), ICH E3 (štruktúra a obsah správ z klinických štúdií), E6 (správna klinická prax)).
Klinické štúdie musia byť starostlivo naplánované, zdôvodnené, komplexne testované, predchádzať im retrospektívna analýza, metaanalýza, podrobne popísaná, prezentovaná v prehľadných diagramoch, grafoch a tabuľkách a opodstatnené je použitie štatistických metód.
Iba starostlivo naplánované klinické štúdie prinesú účinok a liek alebo terapia, ktoré sa vyvíjajú, budú skutočne slúžiť v prospech ľudí a nebudú mať okamžitý účinok.
Našimi klientmi sú najväčšie zdravotnícke centrá v Rusku a vo svete:
| Univerzitná klinika KFU |
|
| Regionálne centrum kardiochirurgie Saratov |
|
| Centrum lekárskej biotechnológie |
|
| FBUN Saratov NIISG Rospotrebnadzor |
|
| Centrum pre farmakoekonomický výskum |
|
| Moskovský výskumný ústav psychiatrie Ministerstva zdravotníctva a sociálneho rozvoja |
|
| Ruská národná výskumná lekárska univerzita pomenovaná po. N.I. Pirogov |
|
| FSBI "Ruský kardiologický výskumný a výrobný komplex" Ministerstva zdravotníctva a sociálneho rozvoja Ruskej federácie |
|
| Ruské vedecké centrum pre chirurgiu pomenované po. B.V. Petrovský RAMS |
|
| Výskumný ústav kardiológie, Ministerstvo zdravotníctva Ruskej federácie |
|
| FSUE "Antidopingové centrum" |
|
| Moskovský výskumný onkologický ústav pomenovaný po. P.A. Herzen |
|
| Výskumný ústav neurológie Ruskej akadémie lekárskych vied |
|
| Moskovský výskumný ústav diagnostiky a chirurgie |
|
| Výskumný ústav neurochirurgie pomenovaný po. Burdenko |
|
| Vedecké centrum pre pôrodníctvo, gynekológiu a perinatológiu pomenované po. IN AND. Kulakovej |
|
| Vedecké centrum pre neurológiu Ruskej akadémie lekárskych vied |
|
| Vedecké centrum pre kardiovaskulárnu chirurgiu pomenované po. A.N. Bakulev RAMS |
|
| Výskumný ústav očných chorôb |
|
| Výskumný ústav infoekológie |
a veľa ďalších.
Z recenzií používateľov:
Výskumný ústav neurológie Ruskej akadémie lekárskych vied
Aplikácia štatistiky v lekárskom a biologickom výskume sa neobmedzuje len na analýzu údajov. Štatistické metódy by sa mali používať aj v štádiu plánovania biologického experimentu alebo lekárskej štúdie. Na analýzu údajov v biologickom experimente je potrebné použiť štatistiku, inak nemožno závery považovať za vedecky platné.
Centrum lekárskej biotechnológie
Výborne! Ďakujeme za atmosféru intelektuálnej pohody!
Lyashenko Alla Anatolyevna,
Generálny riaditeľ, kandidát biologických vied
Z recenzie kurzu „Pokročilý kurz“ STATISTICA pre lekárske aplikácie »
Federálna štátna vzdelávacia inštitúcia vyššieho odborného vzdelávania MGAVMiB pomenovaná po K.I. Skriabin
Ďakujem veľmi pekne - skvelý štartovací kapitál pre prácu s verziou 10 a pre prácu so študentmi, veľa užitočných informácií v metóde. rešpekt.
Novikov Viktor Emmanuilovič,
Docent na Katedre biofyziky a rádiobiológie
Serdix, skupina spoločností Servier
Ďakujeme za výbornú organizáciu kurzov, zaujímavú a vzrušujúcu prezentáciu materiálu.
Moskvin Dmitrij Nikolajevič,
Serdix LLC, výrobný podnik skupiny farmaceutických spoločností Servier v Rusku
Pani učiteľke som veľmi vďačná za jasné, zrozumiteľné, názorné, dôsledné vysvetlenie a odpovede na vznikajúce otázky. Komplexné témy sú podané tak, že ich zvládne aj nezasvätený človek. Organizácia kurzu je tiež veľmi dobrá.
Seleznev Dmitrij Michajlovič,
lekársky poradca
Jedným z najdôležitejších nástrojov medicíny založenej na dôkazoch je štatistiky.
Lekárska komunita sa dlho zdráhala uznať tieto pokroky, čiastočne preto, že štatistiky bagatelizovali dôležitosť klinického uvažovania. Tento prístup spochybnil kompetentnosť lekárov, ktorí sa opierajú o postuláty jedinečnosti každého pacienta, a tým aj jedinečnosť zvolenej terapie. Zvlášť viditeľné to bolo vo Francúzsku, krajine, ktorá dala svetu mnoho výskumníkov, ktorí študovali problémy pravdepodobnosti: Pierre de Fermat, Pierre-Simon Laplace, Abraham de Moivre, Blaise Pascal a Simeon Denis Poisson. V roku 1835 urológ J. Civial publikoval článok, z ktorého vyplynulo, že po bezkrvnom odstránení kameňov z močového mechúra prežilo 97 % pacientov a po 5175 tradičných operáciách prežilo len 78 % pacientov. Francúzska akadémia vied vymenovala komisiu lekárov na kontrolu údajov z článku J. Civiala. Správa tejto komisie vyjadrila a zdôvodnila názor, že používanie štatistických metód v medicíne je nevhodné: „Štatistika sa v prvom rade odpútava od konkrétneho človeka a považuje ho za jednotku pozorovania. Zbavuje ho akejkoľvek individuality, aby sa vylúčil náhodný vplyv tejto individuality na skúmaný proces alebo jav. Tento prístup je v medicíne neprijateľný.“ Ďalší rozvoj medicíny a biológie však ukázal, že v skutočnosti je štatistika najsilnejším nástrojom týchto vied.
Negatívny postoj k využívaniu štatistiky v medicíne sa pestoval aj v ZSSR za Lysenkovej éry. Po augustovom zasadnutí VASKhNIL 1948. Prenasledovaná bola nielen genetika, ale aj štatistika, ako jeden z hlavných nástrojov genetiky. Vyššia atestačná komisia ZSSR v 50. rokoch 20. storočia dokonca odmietla udeľovať akademické hodnosti kandidáta a doktora lekárskych vied pod zámienkou používania „buržoáznej“ štatistiky v dizertačných prácach.
V polovici 19. storočia „... už boli vyvinuté základné princípy štatistiky a známy pojem pravdepodobnosti udalostí. Jules Gavart ich vo svojej knihe Všeobecné princípy lekárskej štatistiky aplikoval na medicínu. Táto kniha je pozoruhodná tým, že ako prvá zdôraznila, že záver o nadradenosti jednej liečebnej metódy nad druhou by nemal byť založený len na špekulatívnych záveroch, ale mal by vychádzať z výsledkov získaných priamym pozorovaním dostatočného počtu liečených pacientov. pomocou porovnávaných metód. Dá sa povedať, že Gavar vlastne vyvinul štatistický prístup, na ktorom je dnes založená medicína založená na dôkazoch.
Vznik medicíny založenej na dôkazoch ako smeru lekárskej vedy a praxe uľahčili dva hlavné dôvody. Po prvé, dochádza k prudkému nárastu objemu dostupných informácií, ktoré si pred použitím v praxi vyžadujú kritickú analýzu a syntézu. Druhý dôvod je čisto ekonomický. Racionalita vynakladania finančných prostriedkov v lekárskej vede a praxi priamo závisí od výsledkov výskumu, ktorý by mal preveriť účinnosť a bezpečnosť diagnostických, preventívnych a liečebných metód v klinických štúdiách. Lekár musí jednať s konkrétnym pacientom a zakaždým si položiť otázku: je možné, a ak áno, do akej miery, rozšíriť výsledky získané v klinickom skúšaní aj na tohto pacienta? Je prijateľné považovať tohto konkrétneho pacienta za „priemerného“? Je na lekárovi, aby určil, či výsledky získané v konkrétnej kontrolovanej štúdii zodpovedajú klinickej situácii, ktorej čelí.“
V zdravotníctve, podobne ako v systéme organizácie lekárskej starostlivosti obyvateľstvu, ako aj v preventívnej a klinickej medicíne, sa široko využívajú rôzne numerické metódy. Používajú sa v klinickej praxi, keď sa lekár venuje individuálnemu pacientovi, pri organizovaní lekárskej a sociálnej pomoci obyvateľstvu pri predpovedaní a hodnotení výsledkov niektorých medicínskych a sociálnych programov. Znalosť týchto metód je nevyhnutná pri plánovaní a realizácii vedeckého výskumu, pre správne pochopenie ich výsledkov a kritické hodnotenie publikovaných údajov. Či už tomu lekár rozumie alebo nie, numerické metódy sú základom pre riešenie akéhokoľvek problému týkajúceho sa aplikácie metódy, taktiky liečby alebo prevencie patológie. Historicky veľký súbor numerických metód používaných v medicíne dostal spoločný názov - štatistiky.
Svojou povahou termín štatistiky má viacero výkladov. Najprimitívnejšia z nich znamená pod štatistikou akúkoľvek usporiadanú množinu číselných charakteristík akéhokoľvek javu. Predpokladá sa, že korene termínu štatistiky pochádza z latinského slova „stav“ (postavenie) -Štát. Nepochybné je aj spojenie s talianskym „štátom“. Zber údajov o materiálnom stave obyvateľstva, narodení a úmrtí podľa starogréckeho historika Herodota existoval v Perzii už 400 rokov pred narodením Krista. V Starom zákone Biblie je celá kapitola (Kniha čísel) venovaná takýmto štatistickým výpočtom.
Počas renesancie sa v Taliansku objavili ľudia, ktorí boli tzv "štatistika"- odborník na štát. Ako synonymum pojmov politická aritmetika a vládne štúdie Pojem štatistik sa začal používať prvýkrát v polovici 17. storočia.
V medicínskej štatistike ako odbor poznania často rozlišujú: klinickú štatistiku, onkologickú štatistiku infekčnej chorobnosti, chorobnosť zvlášť nebezpečných infekcií a pod. Rôznorodosť týchto sekcií medicínskej štatistiky je daná rôznorodosťou sekcií medicíny ako tzv. veda a rôznorodosť druhov konkrétnych praktických činností lekárov. Všetky sekcie lekárskej štatistiky sú úzko prepojené, majú jednotný metodický základ a ich členenie je v mnohých prípadoch veľmi podmienené.
Matematické štatistiky , ako odvetvie poznania je špeciálnou vednou disciplínou a jemu zodpovedajúcou akademickou disciplínou. Predmetom tejto disciplíny sú javy ktorých posúdenie možno vykonať len v množstve pozorovaní. Táto kľúčová vlastnosť je spôsobená skutočnosťou, že javy skúmané štatistikou nemajú konštantné, vždy rovnaké výsledky. Napríklad: telesná hmotnosť aj u tej istej osoby sa neustále mení, zloženie bunkových elementov krvi sa bude mierne líšiť pri každom teste odobratom od toho istého pacienta, dôsledky použitia toho istého lieku u rôznych ľudí môžu mať svoje vlastné individuálne charakteristiky atď. Mnohé zdanlivo chaotické javy však majú v skutočnosti úplne usporiadanú štruktúru, a preto môžu mať veľmi špecifické číselné odhady. Hlavnou podmienkou na to je štatistická pravidelnosť, štatistická stabilita týchto javov, teda existencia striktne definovaných vzorcov, aj na prvý pohľad skrytých, ktoré možno opísať matematickými metódami štatistiky.
Faktorom, ktorý mal významný vplyv na rozvoj matematických metód štatistiky, bolo objavenie zákona veľkých čísel Jacobom Bernoullim (1654-1705) a vznik teórie pravdepodobnosti, ktorej základy rozpracoval francúzsky matematik resp. astronóm Pierre Simon Laplace (1749-1827). Významnou etapou v sérii týchto podujatí pre lekársku štatistiku bolo publikovanie prác belgického vedca A. Queteleta (1796-1874), ktorý ako prvý aplikoval matematické a štatistické metódy výskumu v praxi. A. Quetelet vo svojom diele „O človeku a rozvoji jeho schopností“ odvodil typ priemerného obdarovaného človeka spolu s priemernými ukazovateľmi telesného rozvoja (výška, hmotnosť), priemerných duševných schopností a priemerných morálnych vlastností. V tom istom období bola v Rusku publikovaná práca lekára Bernoulliho „O očkovaní proti kiahňam: o smrti a teórii pravdepodobnosti“.
Lekárska štatistika zaujíma osobitné miesto ako bod aplikácie metód matematickej štatistiky. Toto osobitné miesto je spôsobené veľkou úlohou medicíny pri vzniku štatistiky ako samostatnej vedy a významným vplyvom vedeckého výskumu medicínskych a biologických problémov na vznik mnohých metód štatistickej analýzy. V súčasnosti sa v záujme zdôraznenia osobitného postavenia lekárskej a biologickej matematickej štatistiky čoraz častejšie používa na jej označenie biometrie.
Väčšina metód štatistickej analýzy je univerzálna a možno ju použiť nielen v rôznych odvetviach lekárskej štatistiky, ale aj v širokej škále odvetví ľudskej činnosti. Napríklad, z hľadiska formálnej logiky je štatistická prognóza infekčnej chorobnosti a prognóza kurzu dolára jedna a tá istá úloha.
Metódy lekárskej štatistiky možno rozdeliť do nasledujúcich skupín:
Zber údajov, ktorý môže byť pasívny (pozorovanie) alebo aktívny (experiment).
Deskriptívna štatistika, ktorá sa zaoberá popisom a prezentáciou údajov.
Porovnávacia štatistika, ktorá vám umožňuje analyzovať údaje v skúmaných skupinách a navzájom porovnávať skupiny s cieľom získať určité závery. Tieto závery možno formulovať ako hypotézy alebo predpovede.
KAPITOLA V ANALÝZA LEKÁRSKYCH PUBLIKÁCIÍ Z HĽADISKA MEDICÍNY ZALOŽENEJ NA DÔKAZOCH
Názov článku. Zaujímavý titul púta pozornosť. Ak vás to zaujíma, môžete začať s ďalšou prácou na článku. Mimoriadne zaujímavé sú články a recenzie, ktorých názvy obsahujú informácie o princípe „pre“ a „proti“, keďže okrem možného zaujímavého postoja autora tu budú prezentované aj argumenty a protiargumenty. Pomocou zoznamu odporúčanej literatúry sa môžete ľahko zoznámiť s primárnymi zdrojmi a vytvoriť si vlastný názor na problém (napr
Príkladom v prílohe je článok „Diuretiká: overené a neoverené“).
Vždy nasleduje názov zoznam autorov a názov inštitúcie, v ktorom bola práca vykonaná. Stretnutie so známym a známym menom a rešpektovanou inštitúciou umožňuje vopred si predstaviť kvalitnú úroveň výskumu. Ak článok prezentuje výsledky RCT, je vhodné stráviť čas a nájsť informácie na webovej stránke Roszdrav o tom, či má táto inštitúcia licenciu na vykonávanie výskumu. Mať licenciu, ako aj skúsenosti s podobnou prácou, vám umožňuje zaobchádzať s informáciami uvedenými v publikácii s veľkou dôverou.
Esej umožňuje získať rozšírené pochopenie podstaty štúdie, jej účastníkov a záverov. Ak údaje spĺňajú úlohu vyhľadávania informácií, môžete pristúpiť k analýze článku. Ak neexistuje abstrakt, mali by ste si okamžite prečítať výsledky výskumu uverejnené na konci článku.
Názov, abstrakt a závery by mali poskytnúť predstavu o možnej vedeckej a metodologickej úrovni štúdie, kategórii pacientov a možnosti aplikácie jej výsledkov v reálnej praxi (napríklad diagnostické možnosti kliniky a špecializovaných centier sa výrazne líšia v prospech druhého).
Výskumné metódy- jedna z kľúčových častí publikácie, pretože práve ona dáva predstavu o kvalite získaných výsledkov a záverov, keďže štúdia, ktorá je zle naplánovaná a vykonaná neštandardnými metódami, nemôže byť základom rozhodovanie.
V súčasnosti sa formujú metodologické požiadavky na vysokokvalitné klinické štúdie:
Dostupnosť kontrolnej skupiny (placebo, tradičná terapia, porovnávacia intervencia);
Kritériá pre zaradenie a vylúčenie pacientov zo štúdie;
Dizajn štúdie (distribúcia pacientov zahrnutých do štúdie pred a po randomizácii);
Popis metódy randomizácie;
Opis zásad užívania lieku (otvorený, slepý, dvojito zaslepený, trojslepý);
. „slepé“ a nezávislé hodnotenie výsledkov liečby nielen na základe koncových bodov, ale aj s prihliadnutím na laboratórne a inštrumentálne ukazovatele;
Prezentácia výsledkov (mimoriadna pozornosť sa venuje klinickej a demografickej porovnateľnosti kontrolnej a študijnej skupiny);
Informácie o komplikáciách a vedľajších účinkoch liečby;
Informácie o počte pacientov, ktorí počas štúdie odišli;
Vysokokvalitná štatistická analýza zodpovedajúca úlohe s použitím licencovaných štatistických programov;
Prezentácia výsledkov vo forme, ktorá sa dá dvakrát skontrolovať (neprijateľné sú iba percentá a delta zmeny v ukazovateli);
Označenie konfliktu záujmov (s ktorými organizáciami autor spolupracuje a kto bol zadávateľom štúdie).
Pomerne veľa publikácií spĺňa všetky vyššie uvedené požiadavky, takže pri analýze článkov je potrebné nielen konštatovať existujúce nedostatky, ale posúdiť ich vplyv na spoľahlivosť získaných záverov.
Väčšina odborníkov v oblasti medicíny založenej na dôkazoch identifikuje najdôležitejšie súčasti kvalitnej medicínskej publikácie.
Použitie randomizácie pacientov v štúdii.
V medzinárodných recenzovaných časopisoch 90 % článkov z klinických štúdií uvádza randomizáciu, ale iba 30 % popisuje špecifickú metódu randomizácie. V súčasnosti sa spomínanie pojmu „randomizácia“, najmä v domácich dielach, stalo znakom „dobrej“ formy. Použité metódy však často nie sú a ani nemôžu zabezpečiť homogenitu porovnávaných skupín. Niekedy rozdiel v počte pacientov v porovnávacích skupinách naznačuje, že randomizácia sa vôbec neuskutočnila. „Náhodné rozdelenie pacientov do skupín“ nemožno klasifikovať ako metódu randomizácie. Použitie nekvalitných metód randomizácie, zjavné nedostatky v implementácii alebo jej absencia spôsobujú, že ďalšie štúdium publikácie je zbytočné a zbytočné, pretože získané závery nebudú preukázané. Nedostatok kvalitných informácií o probléme záujmu je lepší ako použitie nekvalitných informácií pri rozhodovaní. Žiaľ, v reálnej praxi nekvalitný výskum prevažuje nad kvalitným.
Základné kritériá hodnotenia účinnosti liečby. Je dôležité, aby publikácia používala zavedené tvrdé a náhradné koncové body špecifické pre ochorenie. Nemôžeme súhlasiť s názorom V.V. Vlasová "Bohužiaľ, zámena "konečných" výsledkov (skutočné hodnotiace kritériá - klinické výsledky) za "stredné" (nepriame hodnotiace kritériá, ako je zníženie hladiny glukózy alebo cholesterolu v krvi, krvný tlak) je veľmi časté." Dnes sú pre každú nosológiu striktne definované náhradné ukazovatele, ktoré ovplyvňujú prognózu ochorenia. V mnohých štúdiách je dosiahnutie „tvrdých“ cieľových bodov v zásade nemožné, takže hodnotenie účinnosti zásahu na základe jeho účinku na náhradné cieľové body je celkom prijateľné. Ďalšou vecou je, že musia byť správne vybrané: napríklad pri arteriálnej hypertenzii ide o hladinu krvného tlaku a nie o stav peroxidácie lipidov. Vo všeobecnosti práca na štúdiu ďalšieho izoenzýmu spravidla nemá klinický význam z dvoch dôvodov: po prvé, nikto iný ich neurčuje okrem autorov, a po druhé, spojenie s koncovými „tvrdými“ bodmi je takmer nikdy. osvedčené.
Významnosť výsledkov výskumu a ich štatistická spoľahlivosť. Len to, čo sa stane s vysokou pravdepodobnosťou, je štatisticky významné a pravdepodobnosť musí byť špecifikovaná pred začatím štúdie. Klinicky významné je, že sa môže aplikovať na široké spektrum pacientov. Z hľadiska účinnosti je spoľahlivo lepší a z hľadiska bezpečnosti nie je horší ako existujúce alternatívne metódy liečby a diagnostiky.
Veľká veľkosť vzorky (počet pacientov) vo veľkých RCT umožňuje štatisticky spoľahlivo odhaliť aj malé účinky užívania skúmaných liekov. Malá veľkosť vzorky typická pre väčšinu publikácií to neumožňuje, takže nízka veľkosť účinku v nich znamená, že len malá časť pacientov (1 – 2 %) získa pozitívny účinok intervencie. Hodnotenie bezpečnosti zákroku u malého počtu pacientov sa považuje za neetické. Rozhodnutia by sa nemali robiť na základe „výrazného trendu“, môžu byť predmetom ďalšieho vedeckého výskumu, ale nie základom pre klinické rozhodovanie. Okrem toho údaje z korelačných a regresných analýz nemožno použiť ako základ pre klinicky významné závery, pretože odrážajú smer
intenzitu a závažnosť vzťahu medzi ukazovateľmi, a nie zmenu v dôsledku zásahu.
Nedávno sa objavili určité problémy s rozsiahlymi štúdiami. Počet ich účastníkov je niekedy taký veľký, že aj nepatrná odchýlka vlastnosti v dôsledku zásahu sa môže stať štatisticky významnou. Napríklad štúdia ALLHAT zahŕňala 33 357 pacientov, z ktorých 15 255 dostávalo liečbu chlorathalidónom a zvyšok amlodipín alebo lizinopril. Na konci štúdie sa zistilo zvýšenie glukózy o 2,8 mg/dl (2,2 %) v skupine s chlórtalidónom a zníženie o 1,8 mg/dl (1,3 %) v skupine s amlodipínom. Tieto zmeny, ktoré by v reálnej klinickej praxi možno nikto nepovažoval za významné, sa ukázali ako štatisticky významné.
Nedostatok významných rozdielov v účinnosti porovnávaných výskumných metód je najčastejšie spôsobený malým počtom pacientov vo vzorke. Nedostatočná veľkosť vzorky robí negatívny výsledok nedostatočným na negatívne hodnotenie liečby a ak sa dosiahne pozitívny efekt intervencie, neumožňuje nám ju s istotou odporučiť do širokej klinickej praxe.
Okrem hodnotenia účinnosti intervencie vo vzťahu k tvrdým a náhradným cieľovým ukazovateľom je dôležité vedieť o jej vplyve na kvalitu života (napríklad pre pacienta s bolesťou je zmena tohto ukazovateľa dôležitejšia ako účinok o riziku dekompenzácie chronického srdcového zlyhania pri užívaní NSAID).
Dostupnosť metódy v reálnej klinickej praxi.
Lekár musí rozhodnúť, do akej miery je skupina pacientov zaradených do štúdie porovnateľná s tými pacientmi, ktorým ju zamýšľa aplikovať (demografické charakteristiky, závažnosť a trvanie ochorenia, komorbidity, podiel mužov a žien, existujúce kontraindikácie diagnostiky a/alebo alebo terapeutické opatrenia atď.).
Vyššie uvedené informácie sa týkali najmä štúdií hodnotiacich účinnosť nových liečebných metód. Publikácie o diagnostických problémoch a základných problémoch etiológie a patogenézy chorôb majú množstvo rozdielov tak vo svojej podstate, ako aj v atribútových charakteristikách, čo ich umožňuje považovať za informatívne z pozície medicíny založenej na dôkazoch.
PUBLIKÁCIE O DIAGNOSTIKE
Diagnostické postupy možno použiť na rôzne účely:
Ako povinný štandard vyšetrenia (napríklad meranie krvného tlaku, stanovenie hmotnosti, krvné a močové testy atď.) sa vykonávajú všetky osoby, ktoré sa v súvislosti s akýmkoľvek ochorením ocitli v zdravotníckom zariadení, aby sa vylúčila sprievodná patológia (zistenie prípadu );
Ako skríning na identifikáciu pacientov v zdravej populácii (napríklad test na fenylketonúriu v pôrodnici alebo meranie krvného tlaku na identifikáciu ľudí s arteriálnou hypertenziou);
Na stanovenie a objasnenie diagnózy (napríklad EKG a ezofagogastroendoskopia v prítomnosti bolesti v ľavej polovici hrudníka);
Na dynamické sledovanie účinnosti liečby (napríklad 24-hodinové monitorovanie krvného tlaku počas antihypertenznej liečby).
V tejto súvislosti je potrebné mať v článku jasné informácie o účele vykonanej diagnostickej intervencie.
Na posúdenie spoľahlivosti informácií o výhodách navrhovanej diagnostickej intervencie je potrebné zodpovedať niekoľko otázok:
Bola navrhovaná metóda porovnaná s existujúcim „zlatým štandardom“ pre konkrétnu patológiu (napríklad echokardiografia s EKG pre ischemickú chorobu srdca, meranie rýchlosti pulzovej vlny s ultrazvukovým stanovením hrúbky intima-media);
Je zvolená porovnávacia metóda skutočne „zlatým štandardom“;
Porovnávali sa diagnostické zásahy zaslepeným spôsobom?
Sú dané hranice možného použitia diagnostickej metódy (napr. prvé hodiny infarktu myokardu pre troponíny, hladina glykovaného hemoglobínu a pod.);
Je široko zastúpená sprievodná patológia, ktorá ovplyvňuje účinnosť diagnostickej intervencie;
Ako reprodukovateľná je diagnostická metóda a či závisí od „operátora“ (napríklad morfometria s echokardiografiou).
Lekári preceňujú reprodukovateľnosť zobrazovacích štúdií (ultrazvukových, rádiologických, rádioizotopových, elektrokardiografických a endoskopických);
Na základe akých testov sa rozlišovala norma a patológia?
Koncept normy a bodu oddelenia musí byť jasne formulovaný. Separačný bod je hodnota fyziologického ukazovateľa, ktorý slúži ako hranica oddeľujúca jedincov na zdravých a chorých. Hodnoty 140/90 a 130/80 mmHg teda možno považovať za normálnu hladinu krvného tlaku. Prirodzene, v závislosti od toho možno získať významné rozdiely, napríklad vo frekvencii hypertrofie ľavej komory pomocou akejkoľvek hodnotiacej diagnostickej techniky. Hraničný bod (x2) nám umožňuje vyhodnotiť senzitivitu, špecifickosť a prediktívnu hodnotu diagnostickej intervencie. Zvýšenie hodnôt medzných bodov znižuje citlivosť, ale zvyšuje špecifickosť a pozitívnu predikčnú hodnotu diagnostickej intervencie. V súlade s tým, keď sa hodnota deliaceho bodu vľavo (x1) znižuje, citlivosť a prediktívna hodnota negatívneho výsledku sa zvyšuje, ale špecifickosť a prediktívna hodnota pozitívneho výsledku diagnostického testu klesá. Na popísanie zmien výsledkov štúdie v závislosti od výberu separačného bodu sa používa takzvaná ROC analýza (analýza prevádzkových charakteristík prijímača), ktorá umožňuje posúdiť riziko falošne pozitívnych výsledkov.
Pri analýze publikácií o diagnostických intervenciách je potrebné vyhodnotiť:
Ako presvedčivo sa dokázalo, že použitie nového diagnostického testu v kombinácii s inými štandardnými testami pre danú patológiu zvyšuje efektivitu diagnostiky? Neefektívny diagnostický zásah nezlepší diagnostický výkon, keď sa pridá k existujúcej „batérii diagnostických testov“. Kritériom užitočnosti diagnostického testu je jeho schopnosť pozitívne ovplyvniť výsledok ochorenia (napríklad skorším alebo spoľahlivejším odhalením patológie);
Je možné použiť novú diagnostickú intervenciu v reálnej každodennej klinickej praxi?
Aké je riziko novej diagnostickej intervencie (aj rutinná diagnostická intervencia má svoje vlastné riziko komplikácií, napr. bicyklová ergometria, a ešte viac koronárna angiografia pri ochorení koronárnych artérií);
Aké sú náklady na nový diagnostický postup v porovnaní s existujúcimi, a najmä so „zlatým štandardom“ (napríklad náklady na EKG a echokardiografiu na určenie hypertrofie ľavej komory sa výrazne líšia, ale druhá metóda je oveľa presnejšia );
Ako podrobne je opísaný postup vykonávania diagnostického zásahu (príprava pacienta, technika vykonávania diagnostického zásahu, spôsoby uchovávania získaných informácií)?
PUBLIKÁCIE O PRÍBEHU OCHORENIA
Najťažšie sa analyzujú publikácie týkajúce sa priebehu ochorenia, keďže vyžadujú od lekára znalosti v oblasti neinfekčnej epidemiológie.
Dôležité otázky, na ktoré musí lekár odpovedať pri analýze kvality prezentovaných informácií, sú:
Aký princíp bol použitý pri zostavovaní študijného súboru pacientov (ambulancia; všeobecná alebo špecializovaná nemocnica, klinika);
Existujú jasné diagnostické kritériá na zaradenie pacientov do študijnej skupiny? Napríklad v lekárskej literatúre neexistuje jasná definícia pojmu vegetatívno-vaskulárna dystónia. Študijná skupina teda môže zahŕňať úplne odlišných pacientov;
Sú kritériá výsledku ochorenia jasne formulované a zodpovedajú v súčasnosti akceptovaným kritériám? Zrejmé je len zdokumentované úmrtie, aj keď aj tu môže byť príčina smrti vážne ovplyvnená miestom, kde je určená (doma alebo v nemocnici bola pitva vykonaná alebo nie). Pre všetky ostatné prípady by sa mali vypracovať jasné kritériá, odporúča sa, aby sledované parametre posudzoval nezávislý výbor odborníkov („výbor pre streamovanie“);
Ako bolo organizované prospektívne sledovanie priebehu ochorenia (návšteva lekára, hospitalizácia, úmrtie).
Úplnosť sledovania je kľúčovým aspektom kvalitatívneho výskumu priebehu ochorenia. Ak počas pozorovania odpadne viac ako 10% pacientov, potom sa výsledky takejto štúdie považujú za pochybné. Ak odstúpi viac ako 20 % pacientov, výsledky štúdie nemajú vôbec žiadnu vedeckú hodnotu, keďže v skupinách s vysokým rizikom komplikácií a úmrtnosti ich jednoducho nemožno sledovať. Vyhradená nezávislá komisia by mala preskúmať dôvody odchodu každého pacienta:
Kto a ako (slepo alebo nie) posudzoval výsledok choroby;
Berie sa do úvahy vplyv sprievodnej patológie na koncové body? Ak nie, potom sú dostupné výsledky výrazne skreslené klinickými a demografickými charakteristikami študijnej skupiny;
Ako a s akou presnosťou sa vypočítal prognostický význam symptómov a udalostí. Hlavným výsledkom je pravdepodobnosť vývoja skúmaných udalostí (úmrtnosť, prežitie, rozvoj komplikácií). Môže byť prezentovaná ako pravdepodobnosť alebo frekvencia v zlomkoch jednotky (0,35), ako percento (35 %), promile (35?), pomer šancí (3,5:6,5). Nezabudnite uviesť interval spoľahlivosti, ktorý vám umožní správne extrapolovať získané výsledky na skutočnú populáciu pacientov. Zároveň je takmer vždy potrebné štandardizovať získané údaje podľa pohlavia, veku a iných klinických a demografických ukazovateľov;
Ovplyvňujú získané výsledky o priebehu ochorenia výber diagnostickej a terapeutickej intervencie;
Zodpovedajú charakteristiky účastníkov štúdie populácii pacientov, s ktorou sa lekár stretáva v reálnej klinickej praxi?
Vyššie uvedené kritériá na hodnotenie štúdií o priebehu chorôb sa vzťahujú len na prospektívne pozorovania. Retrospektívne pozorovania takmer nikdy neobstoja v kritike z pohľadu neinfekčnej epidemiológie a medicíny založenej na dôkazoch. Z tohto dôvodu sú výsledky takýchto štúdií (najmä domácich), realizovaných v 70-80 rokoch minulého storočia, bezcenné.
LEKÁRSKY VÝSKUM ŠTÚDIA ETOLÓGIE A PATOGENÉZY OCHORENÍ
Takýto výskum patrí do oblasti základných medicínskych poznatkov. Sú založené na analýze vzťahov príčina-následok a väčšina chýb v nich súvisí s ignorovaním známej zásady „to, že sa niečo objaví po udalosti, neznamená, že sa to stalo v dôsledku tejto udalosti. “ Klasickým príkladom vzťahu príčina-následok je identifikácia účinkov závislých od dávky. Každá súvislosť založená na dôkazoch musí byť zrozumiteľná a vysvetliteľná z hľadiska epidemiológie a všeobecných medicínskych poznatkov.
Na rozdiel od experimentálnych štúdií majú klinické štúdie jedinú možnosť získať údaje o etiológii a patogenéze chorôb prostredníctvom epidemiologických (prospektívnych a prípadových kontrolných) štúdií. Systematická chyba v dôsledku podcenenia skreslenia výberu pacientov hrá kľúčovú úlohu pri ich interpretácii a hodnotení spoľahlivosti výsledkov. Zámerné vylúčenie určitej skupiny pacientov môže viesť z logického hľadiska k úplne nevysvetliteľným výsledkom. Ak k tomu dôjde, je potrebné znovu analyzovať klinické a demografické charakteristiky študovanej populácie.
Spomedzi epidemiologických štúdií sú najspoľahlivejšie a bez mnohých možných chýb prospektívne štúdie. Sú však extrémne drahé a realizujú sa len zriedka. Oveľa častejšie sa genéza chorôb študuje v prípadových kontrolných štúdiách (CCS). V tabuľke sú uvedené hlavné požiadavky na výskum etiológie a patogenézy chorôb. Základné štandardy na vykonávanie takýchto štúdií sú dobre známe (Horwitz R.I., Feinstein A.R. Metodologické štandardy a protichodné výsledky vo výskume prípadovej kontroly. Am J Med 1979;
. vopred určený spôsob výberu stanovené pred začiatkom štúdie s jasným uvedením kritérií na zaradenie a vylúčenie pacientov zo štúdie;
. jasne definovaný príčinný faktor vo vývoji ochorenia a spôsob jeho identifikácie;
. zber neskreslených údajov. Osoby, ktoré zhromažďujú informácie o pacientoch, by nemali poznať účel, na ktorý sa zbieranie údajov vykonáva. klasické
Príkladom dôsledkov cieleného zberu informácií je takmer 5-násobný nárast počtu pacientov s kašľom pri užívaní ACE inhibítorov v porovnaní so skupinou pacientov, ktorí jeho výskyt sami hlásili;
. žiadne rozdiely v skúmaní histórie v porovnávacích skupinách. Je potrebné použiť formalizované a v prípade potreby validované dotazníky. Ak sa použije preložený dotazník, je potrebné potvrdiť správnosť prekladu spätným prekladom;
. absencia zbytočných obmedzení pri vytváraní porovnávacích skupín;
. žiadne rozdiely v diagnostickom vyšetrení porovnávacích skupín. Kontrolná skupina zaručene nemá skúmanú patológiu. Preto by sa mal pre každú patológiu vyvinúť súbor vysoko informatívnych diagnostických testov;
. žiadne rozdiely vo frekvencii a charaktere vyšetrení v prednemocničnom štádiu manažmentu porovnávacích skupín;
. žiadne rozdiely v demografických charakteristikách porovnávaných skupín;
. žiadne rozdiely v iných rizikových faktoroch okrem jedného skúmaného v porovnávacích skupinách.
V ideálnom prípade je na vyriešenie týchto problémov potrebné vykonať prospektívnu štúdiu. Bude to však trvať roky a desaťročia, najmä ak hovoríme o zriedkavej patológii. Takže, ak sa choroba vyvinie u 2 z 1000 v priebehu 10 rokov, potom na identifikáciu 10 prípadov je potrebné sledovať aspoň 5 000 ľudí za 10 rokov. V takýchto prípadoch sa používajú prípadové kontrolné štúdie (CCS). Porovnávajú frekvenciu faktora (napríklad obezity) u pacientov s patológiou záujmu a inými ochoreniami. Na objasnenie úlohy rizikových faktorov možno porovnať populácie v rôznych regiónoch s rôznou závažnosťou prítomnosti tohto faktora. Najmenej spoľahlivými zdrojmi na zisťovanie vzťahov príčin a následkov sú štúdie jednotlivých prípadov ochorenia alebo popisy skupín pacientov.
Pri identifikácii nedostatkov v publikácii je potrebné pokúsiť sa pochopiť, čo ich spôsobilo: neznalosť základov dizajnu výskumu a matematickej štatistiky, zámerne nesprávna interpretácia údajov, vášeň autora („ak fakty zasahujú do teórie, potom môžu byť vyradené“) alebo záujem zadávateľa štúdie.
Typické chyby pri vykonávaní výskumu sú:
Neexistuje žiadna „experimentálna“ (s analyzovanou intervenciou) a „kontrola“ (prijatie placeba alebo „tradičná“, „štandardná“ liečba). Bez kontrolnej skupiny je článok zbytočný (niekedy až škodlivý) a netreba ho čítať. V súčasnosti môžeme hovoriť o nasledujúcom vzorci: použitím takých prostriedkov, ako je homeopatia, akupunktúra, liposukcia, doplnky stravy, autori dosahujú pôsobivé výsledky, ale kvalita výskumu je nízka;
Absencia vylučovacích kritérií neposkytuje úplnú príležitosť na porovnanie homogenity experimentálnej a kontrolnej skupiny;
Počet a dôvody odstúpenia pacienta počas štúdie nie sú uvedené. Články s mierou opotrebovania viac ako 20 % pacientov sa nemusia čítať;
Nedostatok oslepenia štúdie;
Nedostatok podrobností o statickej analýze. Priniesť len všeobecne akceptované ukazovatele (priemer, smerodajná odchýlka, percento, delta) nestačí, najmä pri malých skupinách. Dostatočnosť počtu pacientov pre negatívny výsledok testu možno posúdiť pomocou špeciálnych tabuliek. Bunka zodpovedajúca frekvencii udalostí v liečenej skupine a v kontrolnej skupine predstavuje počet pacientov v každej skupine, ktorý je potrebný na zistenie zníženia frekvencie o 5 %, 10 %, 25 %, 50 %, atď. Ak je počet pacientov v posudzovanom materiáli menší, potom sa účinok nemusí zistiť len z dôvodu malého počtu pacientov;
Podceňovanie mätúcich faktorov, ako je pohlavie, vek, fajčenie, konzumácia alkoholu atď. Je dobre známe, že účinnosť niektorých β-blokátorov, ako je atenolol, je u fajčiarov znížená, zatiaľ čo u iných (bisoprolol) nie. Štatistické analýzy musia byť upravené o také faktory, ktoré potenciálne ovplyvňujú odhadovaný parameter. Tento postup sa nazýva štandardizácia podľa jedného alebo viacerých ukazovateľov.
Pri konečnom rozhodovaní o možnosti použitia publikovaných údajov musí lekár porovnať, do akej miery výsledky štúdie zodpovedajú doterajším poznatkom. Výber novej metódy alebo prístupu v liečbe a diagnostike
Nemal by byť založený na túžbe lekára uspokojiť svoje profesionálne záujmy (v tomto prípade na úkor zdravia pacienta), ale na koherentnom a nespochybniteľnom systéme dôkazov o jeho výhodách a bezpečnosti.
Kritický prístup k vedeckým údajom je základom sily pokroku v akejkoľvek oblasti poznania, vrátane medicíny.
Literatúra
1. Ako čítať klinické časopisy: 1. Prečo ich čítať a ako začať
Čítajte ich kriticky. Can Med Ass J 1981; 124:555-558.
2. Currie B.F. Kontinuálne vzdelávanie z lekárskych periodík. J Med Educ
3. Štatistické metódy vo výskume rakoviny: Časť 2. Návrh a analýza kohortových štúdií. IARC Sci Publ. N.82. Lyon:WHO, IARC, 1987: 1-406.
4. Bailar J.C., Louis T.A., Lavori P.W., Polansky M. Klasifikácia pre
správy o biomedicínskom výskume. N Engl J Med 1984; 311:23:1482-1487.
5. Brown G.W., Baca G.M. Klasifikácia pôvodných článkov. Am J Dis Child 1986; 140: 641-645.
6. Ako čítať klinické časopisy: 2. Ak sa chcete dozvedieť o diagnostickom teste. Can Med Ass J 1981;124:703-710.
7. Der Simonian R., Charette L.J., McPeck B., Mosteller F. Správa o metódach klinických skúšok. N Engl J Med 1982; 306:1332-7.
8. Detsky A.S., Sackett D.L. Kedy bola „negatívna“ klinická štúdia dostatočne veľká? Koľko pacientov ste potrebovali, závisí od toho, čo ste našli. Arch Int
Med 1985; 145: 709-12.
9. Skupina CONSORT. Zlepšenie kvality podávania správ o randomizovaných
kontrolované pokusy: vyhlásenie CONSORT. JAMA 1996; 276:637-9.
10. Feinstein A.R. Metaanalýza: Štatistická alchýmia pre 21. storočie. J
Clin Epidemiol 1995; 48: 71-9.
11. Návody na použitie v lekárskej literatúre: II.
12. Guyatt G.H., Sackett D.L., Cook D.J. Užívateľské príručky k lekárskej literatúre: II.
13. Rosenbaum P.R. Diskusia o skrytej zaujatosti v pozorovacích štúdiách. Ann
Int Med 1991; 115:901-5.
14. Schultz K.F., Chalmers I., Altman D.G., Grimes D.A., Dore C.J. Metodologická kvalita randomizácie hodnotená zo správ o štúdiách v odborných a všeobecných lekárskych časopisoch. Online J Clin Trails, 1995 (doc N 197).
Prvá Moskovská štátna lekárska univerzita pomenovaná po. ONI. Sechenov
Katedra epidemiológie
Databáza.
Hľadajte medicínu založenú na dôkazoch.
Vyplnil: žiak skupiny 28, 5. roč
Fakulta medicíny
Velieva A.R.
Učiteľ: Papina G.V.
Moskva
2010
Základy medicíny založenej na dôkazoch.
Databáza.
Hľadajte medicínu založenú na dôkazoch.
Úvod do medicíny založenej na dôkazoch
Po dokončení tohto modulu by účastníci mali:
Získajte lepšie pochopenie princípov medicíny založenej na dôkazoch
Zoznámte sa s metódami a prístupmi používanými v medicíne založenej na dôkazoch
Vedieť kriticky zhodnotiť aktivity, ktoré využívajú vo svojej každodennej praxi
Zoznámte sa s dostupnými informáciami a naučte sa ich používať
Čo je medicína založená na dôkazoch:
„Medicína založená na dôkazoch (EBM) je integráciou najlepších vedeckých dôkazov s klinickými skúsenosťami a potrebami pacientov“
„Medicína založená na dôkazoch je svedomité, podrobné a rozumné využívanie najlepších súčasných dôkazov pri rozhodovaní o manažmente jednotlivých pacientov.
Prax medicíny založenej na dôkazoch znamená integráciu individuálnej klinickej kompetencie s najlepšími dostupnými externými klinickými dôkazmi získanými zo systematických prehľadov.
Najlepšími dostupnými klinickými dôkazmi rozumieme klinicky relevantný výskum zameraný na pacienta, ktorého výsledkom bude presnosť a spoľahlivosť diagnostických testov a fyzikálnych vyšetrení, hodnota prognostických ukazovateľov a účinnosť a bezpečnosť terapeutických, rehabilitačných a preventívnych režimov.
Kedy sa objavila medicína založená na dôkazoch?
1940 - Prvé randomizované štúdie (použitie streptomycínu na tuberkulózu)
1960 – Zamerajte sa na „súd“ (tragédia talidomidu)
1962 – Americký úrad pre potraviny a liečivá zaviedol nariadenia vyžadujúce kontrolované skúšanie nových liekov.
1971 – Cochran nastolil problém nedostatočných vedeckých dôkazov
1974 - Objavil sa rozpor medzi teóriou a praxou
1980-90 - Zvyšovanie povedomia o potrebe zahrnúť systematické prehľady do klinických odporúčaní
Termín „medicína založená na dôkazoch“ zaviedli lekári a epidemiológovia z McMaster University v Kanade v roku 1988.
Archie Cochrane opísal, ako dostať vedecký výskum do pozornosti klinických lekárov a urobiť z výsledkov výskumu podnet na diskusiu a starostlivú analýzu. Jeho úsilie s kolegami z British Medical Research Council významne prispelo k tomu, čo sa dnes nazýva medicína založená na dôkazoch.
Bol to on, kto preslávil (1979), že v lekárskej profesii chýbajú kritické zistenia randomizovaných kontrolovaných štúdií (RCT).
Založil prvé Cochranovo centrum, ktoré začalo svoju činnosť pred 10 rokmi v Oxforde (UK).
Dnes je po celom svete 15 Cochranových centier. Koordinujú prácu medzinárodného tímu výskumníkov inšpirovaných Archieho víziou.“
Päť štádií medicíny založenej na dôkazoch
Položte otázku, na ktorú sa dá odpovedať
Nájdite najlepšie dôkazy
Zvážte dôkazy z hľadiska klinickej odbornosti a potrieb pacienta
Vyjadrenie klinickej otázky vo formáte PICO:
pacient
zásah
porovnanie,
výsledky.
To vám umožňuje definovať kľúčové slová, ktoré sa používajú na vyhľadávanie dôkazov.
Nájdenie najlepších dôkazov
Hľadanie by sa malo začať systematickými prehľadmi a RCT ako najspoľahlivejšie a najhodnotnejšie štúdie. Ak sa nenájde žiadny, mali by ste prejsť k hľadaniu dôkazov nižšej úrovne (nižšia istota): kohortové štúdie, štúdie prípadovej kontroly, série prípadov atď.
Kritické hodnotenie dôkazov
Tento veľmi dôležitý krok určuje spoľahlivosť nájdených dôkazov (bola štúdia vykonaná správne? Dá sa jej dôverovať? Aká významná je?) a výsledkov štúdie (aká účinná je táto liečba, metóda prevencie? Aká presná je diagnostika metóda?).
Ak chcete skontrolovať spoľahlivosť RCT, mali by ste zodpovedať nasledujúce otázky:
Boli pacienti randomizovaní?
Dokončili všetci účastníci skupiny štúdium (úplnosť)?
Boli pacienti analyzovaní v skupinách, do ktorých boli randomizovaní?
Bola liečba voči pacientom a vyšetrovateľom zaslepená?
Boli si skupiny na začiatku štúdie podobné?
Dostali skupiny okrem experimentálnej liečby rovnakú liečbu?
Ak je výskum realizovaný kvalitatívne, t.j. ak je spoľahlivý, potom začnú vyhodnocovať jeho výsledky.
Hodnotenie existujúcich postupov
Čo robím?
Prečo to robím? Tie. aký výsledok očakávame?
Dosahuje to cieľ? Tie. Aké sú dôkazy o účinnosti (a bezpečnosti) tohto postupu?
Existuje lepší alebo prijateľnejší spôsob, ako tento cieľ dosiahnuť? Tie. Existujú iné bezpečnejšie alebo účinnejšie liečby (metódy)?
Príležitosti na zvládnutie medicíny založenej na dôkazoch
Na vykonanie vysokokvalitného vyhľadávania dôkazov a ich kritickej analýzy potrebuje lekár špeciálne zručnosti a čas.
Hľadanie dôkazov v lekárskych časopisoch a iných online zdrojoch (MEDLINE, – www.ncn.nlm.nih.gov/pubmed, www.acponline.org, www.obgyn.net)
Použitie súhrnov medicíny založenej na dôkazoch, ktoré zostavili iní (Cochrane Database, kniha M. Enkina, WHO RHL, časopisy o medicíne založenej na dôkazoch)
Použitie hotových protokolov pripravených na základe medicíny založenej na dôkazoch
Tradičná múdrosť
Len asi 15 % lekárskych zásahov je založených na spoľahlivých vedeckých dôkazoch
Pravidelná kontrola lekárskej literatúry
Zdravotnícki pracovníci na celom svete potrebujú každý deň nové, klinicky relevantné dôkazy na zabezpečenie efektívneho a vysokokvalitného manažmentu svojich pacientov. Zároveň sa lekári veľmi často stretávajú s otázkou, kde nájsť potrebné informácie. Od roku 1970 sa počet vydávaných lekárskych časopisov zdvojnásobil a množstvo dostupných informácií každým dňom neustále rastie.
Ročne vyjde okolo 6000 článkov z oblasti pôrodníctva a gynekológie. Aby si teda lekári udržali špičku vo svojom odbore, mali by prečítať až 20 článkov denne. Má na to každý lekár čas? Dokáže posúdiť kvalitu získaných informácií vzhľadom na to, že mnohí výskumníci sa domnievajú, že väčšina článkov publikovaných v lekárskych časopisoch nespĺňa minimálne štandardy kvality?
Ako sa prijímajú rozhodnutia?
Na akých dôkazoch zakladáte svoje rozhodnutie?
Kde získavate potrebné dôkazy na podporu svojho rozhodnutia?
Viete, kde nájdete relevantný výskum?
Do akej miery zohľadňujete želania a preferencie pacientov?
Diskutujete s kolegami o otázkach o možnosti využitia osvedčených postupov?
Máte pocit, že používate najúčinnejšie liečby?
Je to, čo robíme správne?
Polovica z toho, čo sa naučíte na lekárskej fakulte, sa päť rokov po ukončení štúdia ukáže ako nesprávna alebo beznádejne neaktuálna... Problém je v tom, že nikto nevie, ktorá polovica.“
"Lekárska literatúra je ako džungľa: rýchlo rastúca, plná mŕtvych stromov, tu a tam skrytých pokladov, ale zamorená pavúkmi a hadmi."
Základné informácie
"Klinická prax založená na dôkazoch je prístup k rozhodovaniu, pri ktorom lekár využíva najlepšie dostupné dôkazy, svoje klinické skúsenosti a po konzultácii s pacientom dospeje k rozhodnutiu, ktoré je pre pacienta najvhodnejšie."
Zdravotníci potrebujú vo svojej každodennej praxi rôzne typy informácií, aby odpovedali na otázky, ktoré sa neustále vynárajú. Napríklad študenti alebo stážisti často potrebujú základné informácie, ktoré vysvetľujú príčiny a patogenézu ochorenia, fyziologické charakteristiky atď. Základné informácie sú pomerne stabilné a týkajú sa oblasti anatómie, fyziológie, patogenézy, etiológie. Môže sa čerpať z učebníc, príručiek a iných všeobecných zdrojov.
Praktizujúci lekári však najčastejšie potrebujú odpovede na otázky, ktoré sa priamo týkajú starostlivosti/liečby pacienta.
Vzťahuje sa na chorobu alebo stav, ale nie je priamo relevantný pre klinickú prax
? "Čo sa stalo…?"
? "Čo je zápal stredného ucha?"
? "Aké mikroorganizmy spôsobujú zápal stredného ucha?"
Odpovede na takéto otázky sa zvyčajne získavajú odkazom na učebnice, referenčné knihy a iné všeobecné zdroje.
Informácie o manažmente pacienta
"Medicína založená na dôkazoch vyžaduje, aby ste nielen čítali správne materiály v správnom čase, ale aj aby ste zmenili svoje postupy (a čo je často obzvlášť ťažké, aby ste zmenili postupy iných ľudí) vo svetle toho, čo nájdete."
„Medicína založená na dôkazoch zahŕňa objektívne hodnotenie účinnosti medicínskych zákrokov a využitie výsledkov tohto hodnotenia v klinickej praxi. Môže to byť náročná úloha, pretože... a pri hľadaní dôkazov a pri ich šírení a implementácii zmien – s problémami sa možno stretnúť všade.“
Okrem základných informácií potrebujú lekári informácie, ktoré priamo súvisia s manažmentom pacienta, diagnostickými a liečebnými metódami a prognózou. Medicína založená na dôkazoch rieši práve tieto problémy.
Otázky priamo súvisiace s manažmentom pacienta:
Ak chcete získať odpoveď, musíte jasne formulovať otázku
Klinické príklady:
Dietylstilbestrol na prevenciu potratov
Prečo začali používať dietylstilbestrol, aby zabránili potratom:
Potraty sú bežné
Použitie estrogénu na udržanie tehotenstva sa zdá logické
U žien užívajúcich dietylstilbestrol boli zriedkavo pozorované potraty
1950–54: 6 nerandomizovaných štúdií potvrdilo nízku mieru potratov s dietylstilbestrolom (nekontrolovaným)
V rokoch 1950 - 1955: 5 randomizovaných štúdií: ženy boli náhodne pridelené tak, aby dostávali dietylstilbestrol alebo placebo
Potraty v skupine užívajúcej dietylstilbestrol – 83/1220 (7 %)
Potrat v skupine s placebom – 54/1159 (5 %)
Jasný dôkaz, že dietylstilbestrol je neúčinný
Dojmy z používania však boli pozitívne a užívanie Diethylstilbestrolu pokračovalo
Pred rokom 1970 sa liečili milióny žien
Lekárska katastrofa
Údaje z dlhodobých pozorovaní detí, ktorých matky dostávali dietylstilbestrol počas tehotenstva na prevenciu potratov.
Následky sú katastrofálne. Najsmutnejšie na tom je, že týmto dôsledkom by sa dalo predísť, ak by lekári pri výbere manažmentu a liečby pacientov vychádzali z medicíny založenej na dôkazoch.
V roku 1970: vaginálny adenokarcinóm bol zistený u 7 žien, ktorých matky dostávali dietylstilbestrol
Sledovanie kohorty, ktorej matky sa zúčastnili týchto randomizovaných štúdií, odhalilo významný výskyt:
Abnormality maternice
Potraty, perinatálne straty, neplodnosť
Testikulárna hypotrofia
Psychické problémy
Robíme správnu vec?
„Dobrí lekári využívajú individuálne klinické skúsenosti aj najlepšie dostupné dôkazy; ale ani jeden sám o sebe nestačí, pretože ani tie najlepšie dostupné dôkazy nemusia byť vhodné alebo použiteľné pre daného pacienta. Bez aktuálnych dôkazov sa praktiky rýchlo stanú zastaranými a môžu spôsobiť ujmu pacientom.“
Klinické skúsenosti často pomáhajú lekárovi zvoliť najvhodnejšiu stratégiu liečby. V mnohých situáciách sú však liečebné metódy založené výlučne na skúsenostiach a nie sú overené klinickými štúdiami. Môžu byť nielen neúčinné, ale môžu aj poškodiť pacienta.
Veľa z toho, čo sa robí v každodennej praxi:
Nie na základe kvalitných dôkazov
Na základe individuálnych klinických skúseností
Nezodpovedá potrebám pacienta
Počas dlhého obdobia sa použilo mnoho bolestivých, nepríjemných, ponižujúcich technológií, napriek nedostatku dôkazov o ich účinnosti.
Existuje množstvo bežných technológií alebo praktík, ktoré môžu byť pre pacientov nepríjemné a nepreukázali sa ako účinné.
Neefektívne zásahy
Veľký počet predpôrodných návštev
Obmedzenie príjmu soli tehotnou ženou, aby sa zabránilo preeklampsii
Rutinné podávanie vitamínov a doplnkov železa tehotným ženám
Zákaz/obmedzenie návštev matiek v nemocnici
Rakhmanovove postele
Obmedzenie príjmu potravy a tekutín počas pôrodu
Rutinné používanie klystíru pred pôrodom
Rutinné holenie pubis a perinea
Rutinná katetrizácia močového mechúra po pôrode
Ľad na podbrušku po pôrode
Rutinné vyšetrenie pôrodných ciest
Liečba vagíny antiseptikami
Oddelenie matky a dieťaťa bezprostredne po pôrode
Individuálna klinická skúsenosť je dobrá, ale nestačí
Odborný názor pozostáva z množstva vedomostí a zručností, klinických skúseností, intuície, t.j. súbor vlastností, ktoré spolu tvoria takzvanú klinickú skúsenosť (interné dôkazy).
Potrebuje však opravu na základe dôkazov získaných inými (externé dôkazy). Ak nie sú implementované externé dôkazy, klinická prax sa stáva zastaranou.
Bez klinických skúseností nie je možné použiť existujúce dôkazy
Klinické skúsenosti každého jednotlivca sú nedostatočné (osobné hodnoty, sociálne a kultúrne zázemie)
Bez dôkazov sa klinická prax stáva zastaranou a neúčinnou
Ako dokázať účinnosť a bezpečnosť zásahov (1)
Na preukázanie účinnosti a bezpečnosti liečebných alebo preventívnych metód by sa malo vykonať klinické skúšanie.
Jedna skupina dostáva novú (experimentálnu liečbu), zatiaľ čo druhá (kontrolná) skupina dostáva starú (konvenčnú liečbu) alebo placebo.
Ak majú pacienti, ktorí dostávajú novú liečbu, nižší štatisticky významný výskyt nežiaducich výsledkov (úmrtnosť, morbidita), potom možno novú metódu považovať za účinnú.
Klinické štúdie sa líšia v stupni platnosti v závislosti od dizajnu štúdie alebo metodológie.
Najkvalitnejší a pre prax najcennejší dôkaz je dôkaz získaný z randomizovaných klinických štúdií.
Vykonajte vysokokvalitné klinické skúšanie:
Randomizované kontrolované štúdie (RCT)
Systematické prehľady RCT
Randomizované kontrolované štúdie (RCT)
Randomizácia je postup, ktorý zabezpečuje náhodné zaraďovanie pacientov do experimentálnych a kontrolných skupín.
Náhodné priradenie zaisťuje, že medzi týmito dvoma skupinami nie sú žiadne významné rozdiely, čo nám pomáha zaistiť, že výsledok môžeme pripísať iba liečbe a nie ničomu inému.
Vysokokvalitné klinické štúdie majú niekoľko charakteristík:
väčšina pacientov zúčastňujúcich sa na štúdii musí dokončiť štúdiu, aby sa dosiahli výsledky (úplnosť štúdie)
pacienti by mali byť analyzovaní v skupinách, do ktorých boli randomizovaní (bez ohľadu na to, či dostali experimentálnu liečbu alebo kontrolu)
skupiny by mali byť na začiatku štúdie homogénne (ak nie, randomizácia mohla byť vykonaná zle)
najlepšie štúdie sú slepé pre skúšajúcich aj pacientov (dvojito zaslepené)
Dvojito zaslepená štúdia
Jednou z charakteristík kvalitných klinických štúdií je, že štúdia musí byť dvojito zaslepená.
„Dvojito zaslepená“ štúdia je, keď ani pacient, ani lekár nevedia, do ktorej skupiny je pacient zaradený.
V štúdiách, ktoré skúmajú liek vo forme tabliet, stačí jednoducho zabezpečiť, aby bol „dvojito zaslepený“. Jedna tableta je testované liečivo (experimentálna skupina), druhá je placebo (kontrolná skupina). Obe tablety majú rovnakú veľkosť, tvar, farbu a pacient ani lekár nevedia, ktorá obsahuje testovaný liek a ktorá placebo. Výskumníci si však musia byť vedomí „placebo efektu“. Placebo efekt sa môže prejaviť nasledujúcimi spôsobmi:
Pacient verí, že dostáva nový účinný liek, v dôsledku čoho je jeho nálada optimistickejšia a cíti sa lepšie. To vedie k nadhodnoteniu pozitívneho výsledku.
Lekár verí, že jeho pacient dostáva nový účinný liek, a optimisticky vníma aj výsledky. Lekár sa zameriava na pozitívne symptómy a povzbudzuje pacienta, čo zvyšuje počet pozitívnych výsledkov.
Výskum v pôrodníctve a bezpečný pôrod
Početné vysokokvalitné randomizované štúdie mali významný vplyv na pôrodnícku prax a prispeli k bezpečnosti matiek.
Štúdia o eklampsii dokázala, že síran horečnatý je najúčinnejším liekom na prevenciu záchvatov eklampsie. Táto štúdia ukončila dlhoročný spor medzi zástancami magnéziových liekov a tými, ktorí považovali diazepam za najlepší liek na prevenciu záchvatov.
MAGPI RCT zahŕňalo viac ako 10 000 žien s preeklampsiou. Táto štúdia preukázala účinnosť síranu horečnatého aj pri liečbe ťažkej preeklampsie. Štúdia v Bristole je jednou z mnohých RCT, ktoré preukázali, že aktívny manažment tretej doby pôrodnej je vysoko účinný pri znižovaní rizika popôrodného krvácania.
Iné randomizované štúdie preukázali významné zníženie perinatálnej mortality a morbidity v dôsledku používania kortikosteroidov u žien s rizikom predčasného pôrodu.
Efektívne zásahy
Účinnosť antikonvulzív pri eklampsii
Štúdia MAGPI o preeklampsii a sírane horečnatom
Bristolská štúdia o aktívnom manažmente tretej fázy pôrodu
Štúdie o kortikosteroidoch pri hroziacom predčasnom pôrode
Psycho-emocionálna podpora počas pôrodu
Vertikálne polohy počas pôrodu
Úloha žien pri všetkých dôležitých rozhodnutiach
Gravidogram používaný počas tehotenstva a partogram používaný počas pôrodu
Partnerovi je umožnený pobyt na pôrodnej sále
Voľná voľba polohy pri pôrode
Odstránenie nerozumných postupov
Včasný a neobmedzený kontakt koža na kožu
Prevencia novorodeneckej hypotermie
Efektívna novorodenecká resuscitácia
Dojčenie na požiadanie a spolužitie
Správne umývanie rúk zdravotníckym personálom ako najlepší spôsob prevencie infekcie
Racionálne užívanie liekov
Štúdie popierajúce účinnosť
Nízke dávky aspirínu na zníženie rizika preeklampsie
Väčšina liečebných režimov pre IUGR
Rutinné riadenie tlačenia
Rutinné elektronické monitorovanie plodu počas pôrodu a nízkorizikových tehotenstiev
Rutinná alebo liberálna epiziotómia
Výskum starostlivosti o novorodencov
Resuscitácia novorodenca vzduchom v miestnosti alebo kyslíkom
Liečba pupočnej šnúry antiseptikom alebo antibiotikom v porovnaní s otvorenou suchou liečbou pupočnej šnúry
Rutinná tracheálna intubácia a aspirácia mekónia u aktívnych novorodencov s mekóniom v plodovej vode
Spoľahlivosť dôkazov
Berúc do úvahy možnosť chýb a možnosť nepresných záverov, všetky odporúčania založené na rôznych dôkazoch možno klasifikovať podľa úrovne spoľahlivosti takto:
Úroveň A (najvyššia úroveň dôkazov): Odporúčania sú založené na systematických prehľadoch randomizovaných kontrolovaných štúdií a poskytujú najväčšie dôkazy (Úroveň 1a), zatiaľ čo odporúčania (Úroveň 1b) sú založené na výsledkoch jednotlivých RCT.
Úroveň B: Odporúčania sú založené na výsledkoch klinických štúdií, ale nižšej kvality ako RCT. Patria sem kohortové štúdie (úroveň 2a a 2b) a štúdie prípadovej kontroly (úroveň 3a a 3b).
Metaanalýza a systematický prehľad
Systematický prehľad je komplexný prehľad témy, ktorý sumarizuje všetky pôvodne vykonané štúdie najvyššej kvality (najčastejšie RCT).
Metaanalýza je prehľad, v ktorom sa výsledky všetkých štúdií kombinujú a analyzujú ako jedna štúdia.
Kohortová štúdia
Uskutočnenie RCT je veľmi náročná úloha: pacienti musia poskytnúť informovaný súhlas s účasťou na štúdii, aby mohli byť zaradení do štúdie. RCT môžu byť drahé, riskantné a neetické – niektorým pacientom poskytujú experimentálnu liečbu a iným placebo.
Dôkazy možno preto získať aj vykonaním štúdií iného dizajnu – kohorta, prípad – kontrola atď. Výsledky získané z takýchto štúdií sú však náchylnejšie na chyby a ich úroveň spoľahlivosti je zodpovedajúco nižšia.
Kohortová štúdia je štúdia, v ktorej majú pacienti určité charakteristiky (expozícia, určité ochorenie, liečba atď.) a sú sledovaní v priebehu času. Výsledky sa potom porovnajú s výsledkami u podobných pacientov, ktorí nemajú tieto špecifické vlastnosti.
Napríklad dve skupiny (kohorty) ľudí: fajčiari a nefajčiari. Tieto skupiny by sa časom pozorovali, aby sa zistilo, či sa u nich vyvinuli zdravotné problémy.
Štúdie kohorty nie sú také spoľahlivé ako randomizované štúdie, pretože kohorty sa môžu navzájom líšiť v iných meraniach ako je stav fajčenia. Fajčiari môžu mať napríklad nižšie príjmy alebo môžu mať nadváhu ako nefajčiari, čo môže prehĺbiť rozdiely medzi skupinami a maskovať špecifické účinky fajčenia.
Kontrolované klinické skúšanie
Prípadové kontrolné štúdie sú retrospektívne štúdie, v ktorých pacienti už majú určitý stav alebo ochorenie. Výskumník analyzuje charakteristiky týchto pacientov a porovnáva, ako sa títo pacienti líšia od tých, ktorí túto chorobu nemajú.
Napríklad: V štúdii sa pacientov s rakovinou pľúc pýtali, či v minulosti veľa fajčili, a ich odpovede sa porovnávali s tými, ktorí rakovinu pľúc nemali.
Prípadové kontrolné štúdie sú menej spoľahlivé ako randomizované alebo kohortové štúdie, pretože štatistická súvislosť medzi dvoma stavmi neznamená, že jeden stav je spôsobený druhým. Napríklad: rakovina pľúc je častejšia u ľudí bez vysokoškolského vzdelania (s väčšou pravdepodobnosťou fajčia), ale to neznamená, že vysokoškolské vzdelanie znižuje riziko rakoviny pľúc.
Hlavné výhody prípadovej kontrolnej štúdie:
Štúdia sa dá urobiť rýchlo tak, že sa pacientov opýtate na minulé udalosti. V opačnom prípade môže trvať mnoho rokov, kým tento efekt objavíte sami.
Výskumníci nepotrebujú špeciálne metódy, kontrolné skupiny atď. Vyberú len ľudí, ktorí majú špecifický stav a urobia prieskum.
Séria prípadov a klinické prípady
Individuálny klinický prípad je správa o liečbe jednotlivého pacienta. Séria prípadov je súbor správ o liečbe viacerých pacientov.
Napríklad: Jeden z vašich pacientov má ochorenie, ktoré ste nikdy nevideli ani o ňom nepočuli, a vy neviete, čo máte pre svojho pacienta urobiť. Nájdenie série prípadov vám môže pomôcť pri stanovení diagnózy.
Výsledky prípadových štúdií alebo prípadových sérií nie sú také spoľahlivé. Na štúdium všeobecných podmienok sa oplatí hľadať spoľahlivejšie dôkazy
Lisa má po operácii silné bolesti. Lekár sa musí rozhodnúť medzi tabletami na základe externých klinických dôkazov alebo injekciou na základe osobných klinických skúseností a preferencií pacienta. Lekár vie, že na základe externých klinických dôkazov by boli lepšou voľbou morfínové tablety. Ako sa však ukázalo počas operácie, Lisa trpela bežným vedľajším účinkom anestézie – vracaním. To znamená, že ak Lisa užije tabletku a začne vracať, obsah tabletky vyjde von a nebude mať žiadny účinok na zmiernenie bolesti. Lekár a Lisa z predchádzajúcich skúseností vedia, že Lisa môže začať vracať do 30 minút po odznení anestézie. Preto sa lekár namiesto tabletky rozhodne Lise predpísať injekciu s morfínom.
V tomto príklade sa lekár na základe osobnej klinickej skúsenosti a preferencií pacienta rozhodne použiť morfínovú injekciu namiesto morfínovej tablety, aj keď najlepšie externé klinické dôkazy uprednostňujú druhú. Lekár používa rovnakú liečivú látku (t.j. morfín), ako naznačujú externé klinické dôkazy, ale volí inú liekovú formu (injekciu namiesto tablety).
Toto je príklad, keď lekár po diskusii s pacientom urobí špecifické rozhodnutie o liečbe na základe podporných dôkazov.
Čo je medicína založená na dôkazoch?
Medicína založená na dôkazoch (EBM) je proces systematického hodnotenia, hodnotenia a využívania výsledkov klinického výskumu na poskytovanie optimálnej starostlivosti o pacienta. Vzdelávanie pacientov o medicíne založenej na dôkazoch je dôležité, pretože im umožňuje prijímať informovanejšie rozhodnutia o manažmente a liečbe chorôb. Pacientom tiež umožňuje presnejšie porozumieť riziku, podporuje vhodné používanie jednotlivých postupov a umožňuje lekárovi a/alebo pacientovi rozhodovať sa na základe podporných dôkazov.
Medicína založená na dôkazoch spája princípy a metódy. Prostredníctvom pôsobenia týchto princípov a metód sa v medicíne opierajú rozhodnutia, pokyny a stratégie aktuálne podporné údaje o účinnosti rôznych foriem liečby a lekárskych služieb vo všeobecnosti. Pokiaľ ide o lieky, medicína založená na dôkazoch sa vo veľkej miere spolieha na informácie získané prostredníctvom hodnotenia prínosov a rizík (účinnosti a bezpečnosti).
Koncept medicíny založenej na dôkazoch sa objavil v 50. rokoch minulého storočia. Až do tohto bodu sa lekári rozhodovali predovšetkým na základe svojho vzdelania, klinických skúseností a čítania vedeckých periodík. Výskum však ukázal, že rozhodnutia o liečbe sa medzi odborníkmi v oblasti medicíny výrazne líšili. Vytvoril sa základ pre zavedenie systematických metód zberu, vyhodnocovania a organizovania vedecko-výskumných údajov, čo bol začiatok medicíny založenej na dôkazoch. Vznik medicíny založenej na dôkazoch uznali lekári, farmaceutické spoločnosti, regulačné orgány a verejnosť.
Osoba s rozhodovacou právomocou sa musí spoliehať na svoje vlastné skúsenosti s liečbou pacientov v kombinácii s najlepšími podpornými dôkazmi získanými z kontrolovaných štúdií a vedeckého vývoja. V rozhodovacom procese je dôležité kombinovať klinické skúsenosti a kontrolované štúdie. Ak neexistujú klinické skúsenosti, riziko je pravdepodobnosť poškodenia alebo zranenia vyplývajúceho z liečby poskytovanej v klinickej praxi alebo výskume. Poškodenie alebo zranenie môže byť fyzické, ako aj psychické, sociálne alebo ekonomické. Riziká zahŕňajú rozvoj vedľajších účinkov liečby alebo užívania lieku, ktorý je menej účinný ako štandardná liečba (v štúdii). Pri testovaní nového lieku sa môžu vyskytnúť vedľajšie účinky alebo iné riziká, s ktorými vedci nerátali. Táto situácia je najtypickejšia pre počiatočné štádiá klinických skúšok.
Vykonávanie akéhokoľvek klinického skúšania zahŕňa riziká. Účastníci by mali byť informovaní o možných výhodách a rizikách predtým, ako sa rozhodnú zúčastniť sa (pozri definíciu informovaného súhlasu).
" target="_blank">Riziko spojené s konkrétnou liečbou môže mať za následok nežiaduce účinky.
Päťstupňový model medicíny založenej na dôkazoch
Jeden prístup k medicíne založenej na dôkazoch zahŕňa model 5 etapy:
- vytvorenie klinicky relevantnej žiadosti (lekár hľadá informácie na stanovenie správnej diagnózy),
- hľadanie najlepších podporných dôkazov (lekárovo hľadanie podporných dôkazov na podporu informácií objavených v kroku 1),
- posúdenie kvality podporných údajov (lekár zabezpečuje vysokú kvalitu a spoľahlivosť),
- formovanie lekárskeho rozhodnutia na základe podporných údajov (pacient a lekár informovane rozhodujú o liečbe na základe štádií 1-3),
- hodnotenie procesu (zhodnotenie dosiahnutého výsledku lekárom a pacientom a v prípade potreby vhodná úprava rozhodnutí o liečbe).
Vo vyššie uvedenom príklade je výber lekára v súlade s medicínou založenou na dôkazoch a spätnou väzbou pacienta. Rozhodnutie lekára zahŕňa vedomé, otvorené a informované použitie najlepších dostupných dôkazov v danom čase, vrátane pacientovej skúsenosti, aby sa vybral najlepší možný postup starostlivosti o tohto pacienta.
Účasť pacienta na rozhodovacom procese je dôležitá pre vývoj nových liečebných smerníc. Táto účasť zahŕňa čítanie a pochopenie informácií o liečbe a informované dodržiavanie odporúčaní, spoluprácu s klinickými lekármi pri hodnotení a výbere najlepších možností liečby a poskytovanie spätnej väzby o výsledkoch. Pacienti sa môžu aktívne podieľať na tvorbe podporných dôkazov na akejkoľvek úrovni.
Hodnotenie podporných dôkazov pre potreby medicíny založenej na dôkazoch
Zhromaždené informácie sú klasifikované podľa úrovne podporných dôkazov, ktoré obsahujú, aby sa mohla posúdiť ich kvalita. Pyramída na obrázku nižšie ukazuje rôzne úrovne podporných dôkazov a ich poradie.
úrovne dôkazov
Komentáre alebo názory odborníkov
Ide o dôkazy založené na názoroch skupiny odborníkov a ich cieľom je informovať všeobecnú lekársku prax.
Séria prípadov a kazuistiky
Prípadová štúdia je deskriptívna štúdia malej populácie. Spravidla slúži ako doplnok alebo príloha k popisu klinického prípadu. Kazuistika je podrobný popis symptómov, znakov, diagnózy, liečby a manažmentu jedného pacienta.
Prípadové kontrolné štúdie
je observačná retrospektívna štúdia (prehľad historických údajov), v ktorej sa porovnávajú pacienti s ochorením s pacientmi bez tohto ochorenia. Prípady, ako je rakovina pľúc, sa zvyčajne študujú pomocou prípadových kontrolných štúdií. Na tento účel sa získava a počas určitého časového obdobia monitoruje skupina fajčiarov (exponovaná skupina) a skupina nefajčiarov (neexponovaná skupina). Rozdiel vo výskyte rakoviny pľúc je potom zdokumentovaný, čo umožňuje, aby sa premenná (nezávislá premenná - v tomto prípade fajčenie) považovala za príčinu závislej premennej (v tomto prípade rakoviny pľúc).
V tomto príklade sa významné zvýšenie výskytu rakoviny pľúc v skupine fajčiarov v porovnaní so skupinou nefajčiarov považuje za dôkaz kauzálneho vzťahu medzi fajčením a rakovinou pľúc.
Kohortová štúdia
Súčasná definícia kohorty v klinickom skúšaní je skupina jednotlivcov s určitými charakteristikami, ktorí sú sledovaní z hľadiska výsledkov súvisiacich so zdravím.
Štúdia Framingham Heart Study je príkladom kohortovej štúdie vykonanej s cieľom odpovedať na otázku v epidemiológii. Framinghamská štúdia sa začala v roku 1948 a stále prebieha. Cieľom štúdie je preskúmať vplyv množstva faktorov na výskyt srdcových ochorení. Otázkou pred výskumníkmi je, či faktory ako vysoký krvný tlak, nadmerná telesná hmotnosť, cukrovka, fyzická aktivita a ďalšie faktory súvisia so vznikom srdcových ochorení. Na štúdium každého expozičného faktora (napríklad fajčenia) výskumníci prijímajú skupinu fajčiarov (exponovaná skupina) a skupinu nefajčiarov (neexponovaná skupina). Skupiny sa potom určitý čas pozorujú. Rozdiel vo výskyte srdcových ochorení v týchto skupinách je potom dokumentovaný na konci obdobia pozorovania. Skupiny sa porovnávajú z hľadiska mnohých ďalších variabilných faktorov ako napr
- ekonomické postavenie (napríklad vzdelanie, príjem a povolanie),
- zdravotný stav (napríklad prítomnosť iných chorôb).
To znamená, že premennú (nezávislú premennú - v tomto prípade fajčenie) možno izolovať ako príčinu závislej premennej (v tomto prípade rakoviny pľúc).
V tomto príklade sa štatisticky významné zvýšenie výskytu srdcových chorôb v skupine fajčiarov v porovnaní so skupinou nefajčiarov považuje za dôkaz príčinnej súvislosti medzi fajčením a výskytom srdcových chorôb. Výsledky Framinghamskej štúdie v priebehu rokov poskytujú presvedčivé dôkazy, že kardiovaskulárne ochorenia sú z veľkej časti výsledkom merateľných a modifikovateľných rizikových faktorov a že človek môže kontrolovať zdravie svojho srdcového systému starostlivým sledovaním stravy a životného štýlu a vzdať sa konzumácia rafinovaných tukov, cholesterol a fajčenie, chudnutie alebo začína viesť aktívny životný štýl, reguluje stres a krvný tlak. Je to z veľkej časti vďaka Framinghamskej štúdii, že teraz jasne rozumieme asociácii určitých rizikových faktorov so srdcovými chorobami.
Ďalším príkladom kohortovej štúdie, ktorá prebieha už mnoho rokov, je National Child Development Study (NCDS), najrozšírenejšia štúdia zo všetkých britských kohortových štúdií o narodení. Najväčšou štúdiou týkajúcou sa žien je Nurses Health Study. Začalo to v roku 1976, počet sprevádzaných osôb je viac ako 120 tisíc ľudí. Z tejto štúdie boli analyzované mnohé choroby a výsledky.
Randomizované klinické štúdie
Klinické štúdie sa nazývajú randomizované, ak používajú metódu randomizácie na priradenie účastníkov do rôznych liečebných skupín. To znamená, že liečebné skupiny sú náhodne prideľované pomocou formálneho systému a každému účastníkovi je možné prideliť každú z liečebných oblastí.
Metaanalýza
je systematické štatistické skúmanie údajov, ktoré porovnáva a kombinuje výsledky z rôznych štúdií s cieľom identifikovať vzory, nezrovnalosti a iné vzťahy v rámci viacerých štúdií. Metaanalýza môže poskytnúť podporu pre silnejší záver než ktorákoľvek jednotlivá štúdia, ale treba mať na pamäti obmedzenia skreslenia publikácií v dôsledku pozitívnych výsledkov štúdie.
Výsledky výskumu
Výskum výsledkov je širokým zastrešujúcim pojmom bez konzistentnej definície. Outcomes research skúma konečné výsledky zdravotnej starostlivosti, inými slovami, vplyv procesu poskytovania zdravotnej starostlivosti na zdravie a pohodu pacientov. Inými slovami, cieľom výskumu klinických výsledkov je monitorovať, pochopiť a optimalizovať vplyv lekárskej liečby na konkrétneho pacienta alebo skupinu. Takéto štúdie popisujú vedecký výskum, ktorý súvisí s efektívnosťou zdravotníckych intervencií a zdravotníckych služieb, teda s výsledkami získanými z takýchto služieb.
Často sa pozornosť sústreďuje na osobu trpiacu chorobou – to znamená na klinické (celkové) výsledky, ktoré sú pre daného pacienta alebo skupinu pacientov najrelevantnejšie. Takéto koncové body môžu byť buď stupeň bolesti. Štúdie výsledkov sa však môžu zamerať aj na efektívnosť poskytovania zdravotníckych služieb, pričom meracími parametrami sú zdravotný stav a závažnosť ochorenia (vplyv zdravotných problémov na jednotlivca).
Rozdiel medzi medicínou založenou na dôkazoch a výskumom výsledkov je zameranie sa na rôzne problémy. Zatiaľ čo primárnym cieľom medicíny založenej na dôkazoch je poskytnúť pacientom optimálnu starostlivosť podľa klinických dôkazov a skúseností, výsledné štúdie sú zamerané predovšetkým na predurčenie cieľových parametrov. V štúdii klinických výsledkov tieto body zvyčajne zodpovedajú klinicky relevantným koncovým bodom.
| Pohľad na koncový bod | Príklad |
|---|---|
| Fyziologický parameter () | Arteriálny tlak |
| Klinické | Zástava srdca |
| Symptóm V medicíne je symptóm zvyčajne subjektívne vnímanie choroby, ktoré sa líši od znaku, ktorý možno identifikovať a posúdiť. Symptómy napríklad zahŕňajú bolesť brucha, bedrové kĺby a únavu, ktoré pociťuje a môže hlásiť iba pacient. Príznakom môže byť krv v stolici, kožná vyrážka určená lekárom alebo vysoká teplota. Niekedy pacient nemusí venovať pozornosť znameniu, ale poskytne lekárovi informácie potrebné na stanovenie diagnózy. Napríklad:
Mierna bolesť hlavy môže byť len príznakom.
" target="_blank">Príznaky |
Kašeľ |
| Funkčné schopnosti a potreby starostlivosti | Parameter merajúci funkčné schopnosti, napr. schopnosť vykonávať každodenné životné aktivity, hodnotenie kvality života |
V štúdiách výsledkov sú relevantnými koncovými bodmi často symptómy alebo miery funkčných schopností a potrieb starostlivosti – to, čo pacient, ktorý dostáva liečbu, považuje za dôležité. Napríklad pacient trpiaci infekciou, ktorému je podávaný penicilín, môže venovať viac pozornosti tomu, že nemá horúčku a jeho celkový stav sa zlepšil, ako vplyvu penicilínu na skutočnú úroveň infekcie. V tomto prípade sú symptómy a to, ako sa cíti, vnímané ako priame hodnotenie jeho zdravia – a to sú koncové body, na ktoré sa výskum zameriava. Pacient sa bude pravdepodobne zaujímať aj o možné vedľajšie účinky spojené s penicilínom, ako aj o náklady na liečbu. Pri iných ochoreniach, ako je rakovina, bude dôležitým klinickým výsledkom relevantným pre pacienta riziko úmrtia.
Ak je štúdia dlhodobá, pri štúdiu výsledkov výskumu sa môže použiť „ “. Náhradný koncový bod zahŕňa použitie biomarkera na meranie výsledku, ktorý slúži ako náhrada za klinický koncový bod merajúci účinok penicilínu testovaním zníženia množstva jedného typu proteínu (C-reaktívny proteín), ktorý je vždy prítomný v krv. Množstvo tohto proteínu v krvi zdravého človeka je veľmi malé, ale počas akútnej infekcie sa rýchlo zvyšuje. Meranie hladiny C-reaktívneho proteínu v krvi je teda nepriamym spôsobom stanovenia prítomnosti infekcie v tele, takže proteín v tomto prípade slúži ako „biomarker“ infekcie. Biomarker je merateľný indikátor stavu ochorenia. Tento parameter tiež koreluje s rizikom vzniku alebo progresie ochorenia, prípadne s tým, ako na ochorenie ovplyvní predpísaná liečba. Každý deň sa pacientovi odoberie krv na analýzu, aby sa zmeralo množstvo biomarkerov v krvi.
Je potrebné zdôrazniť, že na použitie náhradného koncového bodu na účely monitorovania a dohľadu musí byť marker vopred validovaný alebo validovaný. Je potrebné preukázať, že zmeny v biomarkeri korelujú (konzistentné) s klinickým výsledkom pri konkrétnom ochorení a účinkom liečby.
Ďalšie zdroje
- Svetová zdravotnícka organizácia (2008). Kde sú pacienti pri rozhodovaní o vlastnej starostlivosti? Získané 31. augusta 2015, z
